年3月，胡大俊开始感觉眼皮不舒服，先是左眼睑下垂，紧接着是双眼睑下垂，之后发展到吐字不清、吞咽无力、胸闷气短喘等。在辗转治疗一年时间后，他才被确诊为是重症肌无力患者。
重症肌无力（MG）是一种罕见的自身免疫性疾病，是神经-肌肉接头处传递障碍所引起的，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，我国年发病率为0.68/10万。
重症肌无力病程长、难治愈、易复发，当前患者面临的两大困局是，一是传统药物治疗效果不佳，且存在副作用；二是用药负担依旧很重。
近日，国家医保局公布的《年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》中，有个药品通过形式审查，其中涵盖了25款目录外的罕见病用药，重症肌无力药物也占了4款。这些重症肌无力药物，不乏是获批上市不久的新型靶向药物。
伴随着新一轮医保目录调整启动，重症肌无力治疗困境能否迎来改善？
治疗困局
重症肌无力可发生在任何年龄，30岁和50岁左右呈现发病双峰，而我国儿童及青少年重症肌无力是第三个发病高峰。
在正常人习以为常的眨眼、吃饭、吞咽、上下楼、说话甚至呼吸，对于重症肌无力患者而言，却变得十分困难。重症肌无力患者的无力通常是从一组肌肉开始，逐渐波及到其他肌肉群，最终可能导致全身肌肉无力。重症肌无力的具体发病原因尚不明确，普遍认为与感染、药物、环境因素有关，但也有极少数患者属于先天遗传。
国外数据显示，超过85%的MG患者在发病18个月内进展为全身型重症肌无力（gMG）。早在年，全身型重症肌无力被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。
gMG可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，严重影响患者的日常生活和工作，会给患者带来终身的影响与困扰；此外，肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。
当前，重症肌无力还无法实现治愈，主要是对症治疗和病因治疗，治疗的方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等。
临床上，理想的重症肌无力治疗目标是双达标状态，在控制药物治疗副作用小的前提下达到微小状态（MMS），即帮助患者实现疾病缓解和症状控制，并减轻治疗副作用、提高生活质量，从而与疾病和平共处。
事实上，长期以来实现双达标的治疗目标非常困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。MG患者为了达到微小状态（MMS），往往需要面对传统药物治疗带来的种种问题，包括治疗不耐受、药物不良反应和肝肾毒性较大、骨髓抑制、感染以及全身系统影响等。
重症肌无力患者花君苡从年7月患病至今，尝试过很多类型药物。
不是效果不好，就是副作用很大，服用溴吡斯的明后，眼睛还是无法睁开；也尝试了三年的中药治疗，效果依旧不理想；换成使用他克莫司治疗，又带来血糖升高问题。花君苡对第一财经记者表示，当前的疾病不仅影响她日常工作生活，也带来了抑郁问题出现。
患病前我是从事负责餐饮工作的，可从早上5点多站到晚上11点，一点也不觉得累，但患病后基本上站不动，我不是怕干活的人，但是现在无法正常干活。花君苡说。
《中国重症肌无力患者健康报告》显示，重症肌无力患者用药负担较重，患者的年自费医疗支出中位数为1.53万元，不少家庭因病导致生活困难，患者自费医疗支出占家庭年可支配收入的比例中位数达到52.67%，30%的成年患者难以就业和承担家庭责任。同时，高达76%的患者存在不同程度的抑郁、焦虑情况，其中16%有严重抑郁或焦虑，因治疗抑郁焦虑的精神科药物往往有加重重症肌无力病情的风险，患者需用更多非药物方式改善缓解情绪问题。
4款药物试图拿到医保谈判入场券
近日，国家医保局公布的《年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》中，有个药品通过形式审查，其中涉及到了25款目录外的罕见病用药，重症肌无力药物占了4款。
这四款重症肌无力药物分别是注射用石杉碱甲、石杉碱甲注射液、依库珠单抗注射液、艾加莫德α注射液，申请企业分别是灵康制药、万邦德制药、阿斯利康、再鼎医药。
其中，依库珠单抗注射液、艾加莫德α注射液属于新型靶向药物，获批的适应证皆是面向全身型重症肌无力治疗。
这四款药物中，艾加莫德α注射液是最晚获批上市的新药，直到今年6月30日才在国内获批。
据了解，大多数重症肌无力患者有IgG自身抗体，其中约有75%-80%为乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性患者。作为近年来全球
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